Penulis: Kang Gahui

Tim peneliti Korea berhasil mengembangkan teknologi genetik baru yang dapat mengobati progeria (sindrom Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome/HGPS). Penyakit tersebut merupakan penyakit langka dan sulit disembuhkan yang menyebabkan penuaan cepat sejak lahir.

Lembaga Penelitian Bioteknologi Korea (KRIBB) pada tanggal 29 Juli 2025 mengumumkan bahwa tim yang dipimpin oleh Kim Sun-Uk dari Pusat Sumber Daya dan Penelitian Hewan Masa Depan KRIBB telah mengembangkan metode pengobatan baru dengan memanfaatkan teknologi pengaturan gen generasi berikutnya untuk secara presisi menekan penyebab utama progeria.

Teknologi tersebut meningkatkan tingkat keamanan dengan cara memotong RNA penyebab progeria secara akurat tanpa mengganggu fungsi normalnya.

Progeria disebabkan oleh satu mutasi pada gen LMNA yang menghasilkan protein abnormal bernama progerin di dalam sel. Protein ini merusak struktur inti sel dan mempercepat penuaan sel. Selain itu, protein tersebut juga memperlemah tulang dan pembuluh darah anak-anak dengan cepat hingga akhirnya menyebabkan kegagalan fungsi organ vital.

Satu-satunya pengobatan yang disetujui oleh Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) adalah Lonafarnib (dengan nama dagang Zokinvy). Obat ini tergolong sangat mahal dan hanya mampu memperpanjang usia pasien sekitar dua setengah tahun.

Untuk mengatasi masalah ini, tim peneliti mengembangkan alat yang disebut "gunting RNA" (RfxCas13d) untuk membedakan RNA progerin dari RNA normal secara tepat. Gunting ini mampu secara presisi menghilangkan protein penyebab penyakit tanpa merusak protein normal lainnya.

Ketika metode RNA ini diterapkan pada tikus model dengan gen progeria, gejala utama penyakit menunjukkan perbaikan yang signifikan. Tikus pun memperlihatkan kondisi yang lebih mendekati tikus sehat.

Kim, pemimpin tim peneliti, mengatakan, "Teknologi ini dapat diterapkan tidak hanya pada progeria, tetapi juga pada lebih dari 15% gangguan genetik lain yang disebabkan oleh kesalahan pengeditan RNA."

Ia menambahkan, "Kami berharap teknologi ini akan berkembang menjadi platform yang dapat diperluas untuk mengatasi penyakit terkait penuaan, kanker, dan gangguan neurodegeneratif."

Studi ini telah dipublikasikan secara daring dalam edisi 14 Juni jurnal ilmiah internasional Molecular Therapy.

kgh89@korea.kr